Stockholm 20 november 2020 – Promore Pharma meddelade den 19 november 2020 resultat från den kliniska prövningen av ropocamptide för behandling av venösa bensår, HEAL LL-37, och vill härmed göra några förtydliganden rörande genomförandet och utfallet av studien.
- Subgruppsanalys: Förutom analys av hela studiepopulation så har en subgruppsanalys genomförts i HEAL-LL-37 prövningen, där patienter stratifierats baserat på sårstorlek (<10 cm2 eller ≥10 cm2). Denna analys av medicinsk effekt var inte del av den ursprungliga statistiska analysplanen, men har genomförts i enlighet med analyser som beskrivits i den statistiska analysplanen för hela populationen. Det är vedertaget att sårstorlek av 10 cm2 eller större, utgör en viktig negativ prognostisk faktor för venösa bensår. Det är således därför vi valt att använda just detta gränsvärde. Nämnas bör att randomiseringsschemat i det kliniska studieprotokollet var också startifierat på basis av sårstorlek (<10 cm2 eller ≥10 cm2).
- Behandlingsdoser: Det är förväntat att ropocamptide har en s.k. klockformad dos-responskurva, i likhet med andra immunomodulerande och parakrina substanser. Utfallet i denna studie, bekräftar fynden ifrån bolagets första kliniska prövning, eftersom dosen 0.5 mg/ml förefaller vara den mest effektiva dosen i båda studierna.
- Resultaten i subgruppen ”Stora sår ≥10 cm2”: Fynden rörande en effekt i patienter med stora sår är tydliga och övertygande (komplett läkning 28,1% med ropocamptide 0,5 mg/ml jämfört med 8,1% placebo). En betydande andel (46%) av de patienter som randomiserats i HEAL LL-37 hade sår som var 10 cm2 eller större. Det faktum att statistisk signifikans (p<0,05) kunde uppnås i flera inbördes relaterade parametrar minimerar sannolikheten att det rör sig om rent stokastiska observationer.
- Marknadspotential: Bolaget bedömer att det finns en mycket tilltalande möjlighet att i framtiden marknadsintroducera en differentierad produkt som har ett behandlingsvärde för den andel av patienter med venösa bensår som har stora sår. Data ifrån andra studier pekar på att uppskattningsvis 20-40% av alla venösa bensår är 10 cm2 eller större [ref 1 – 3], dvs den subgrupp där ropocamptide 0,5 mg/ml visat signifikant effekt. Dagens standardbehandling av stora sår uppskattas kosta 6-15 gånger mer [ref 3] jämfört med behandling av små sår (inte minst pga. att behandlingstiden för stora sår är väsentligt längre än för korta sår, och för att det idag inte finns några effektiva behandlingsmetoder), vilket innebär en möjlig premiumprissättning i segmentet. Omräknat till värde så innebär detta att ropocamptide skulle kunna adressera 60-90% av den totala marknaden för venösa bensår.
- Studiens kvalitet: Bolaget betonar att den tekniska kvaliteten på HEAL LL-37 är mycket hög. Det har varit få betydande avvikelser och inga avvikelser bedöms kunna försvaga studiekvaliteten.
Referenser
1) Ebbeskog B, et al. Leg and foot ulcer patients. Epidemiology and nursing care in an urban population in South Stockholm, Sweden. Scand J Prim Health Care 1996;14:23&243
2) Margolis DJ, et al. The accuracy of venous leg ulcer prognostic models in a wound care system. Wound Repair Regen. 2004 Mar-Apr; 12(2):163-8
3) Ragnarsson Tennvall G et al. The cost of treating hard-to-heal venous leg ulcers: results from a Swedish survey. World Wide Wounds 2005, http://www.worldwidewounds.com/2006/november/Tennvall/Cost-of-treating-hard-to-heal-venous-leg-ulcers.html